Archivo del 9 noviembre, 2015
…Tratamiento pionero con células de diseño revierte leucemia en una niña de 1 año…
9 noviembre, 2015 Autor: admin
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Tratamiento pionero con células de diseño revierte leucemia en una niña de 1 año
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Pioneer design cells treatment reverses leukemia in a girl of 1 year
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BBC Mundo
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Hace apenas cinco meses Layla Richards, de tan solo 1 año, padecía de un tipo de leucemia agresiva incurable.
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/**/ if (window.bbcdotcom && bbcdotcom.slot) { bbcdotcom.slot(‘mpu’, [3]); } /**/ /**/ if (window.bbcdotcom && bbcdotcom.show) { bbcdotcom.show() } /**/ Los médicos en Reino Unido no tenían nada más que ofrecer y como último recurso intentaron una terapia genética pionera, cuyos resultados han calificado de «casi milagrosos».
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Los especialistas utilizaron «células inmunes diseñadas» para combatir el cáncer de Layla.
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Es muy pronto para decir si está curada, pero los progresos que ha tenido ya significan -para los especialistas- un gran avance en la lucha contra el cáncer.
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Layla fue diagnosticada con la enfermedad a los 3 meses de haber nacido en Londres..,
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Como suele suceder en bebés tan pequeños, la quimioterapia y el trasplante de médula no pudieron curarla.
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Al no tener más opciones, el día antes del primer cumpleaños de la pequeña, los especialistas le dijeron a los padres que lo único que quedaba ahora era el cuidado paliativo.
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Pero el padre de Layla, Ashleigh, se negó a arrojar la toalla.
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«No quería ir por ese camino, prefería que trataran algo nuevo y me arriesgué», le dijo a la BBC.
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«Y así está ella hoy en día, riendo y en pie. Antes del tratamiento estaba tan débil… era horrible. Sencillamente estoy muy agradecido por esta oportunidad».
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Tijeras microscópicas
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Para llegar a este momento, el personal médico, en conjunto con la empresa de biotecnología Cellectics, se apresuró a obtener todos los permisos necesarios para probar una terapia altamente experimental que sólo se había hecho en ratones.
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Image caption El tra
……tamiento consistió en cambiar los genes de las células inmunes
El tratamiento, que consiste en diseñar células inmunes, es el resultado de los avances que se han hecho en edición de genes.
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Terapias anteriores habían intentado añadir genes nuevos para corregir un defecto, mientras que esta consistió en editar los genes que ya estaban ahí.
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Para ello, en las células inmunes del donante se utilizaron unas tijeras microscópicas, conocidas como Talen.
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Estas células fueron diseñadas para hacerlas invisibles a los fuertes fármacos que se le suministra a los pacientes y para únicamente buscar y exterminar las células de la leucemia.
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Las células diseñadas fueron inyectadas en Layla. Además necesitó de un segundo trasplante de médula para restablecer su sistema inmune.
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Ahora, tan sólo meses después de que le dieran a su familia la devastadora noticia de que el cáncer era incurable, Layla no solo está viva, sino que no hay rastro de leucemia en su cuerpo.
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«Casi como un milagro»
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El doctor Paul Veys, del hospital Great Ormond Street de Londres, considera la transformación de Layla como una de las cosas más extraordinarias que haya visto en 20 años.
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Image caption Los exp
……ertos advierten que hay que esperar unos años, y hacer más estudios, antes de hablar de cura.
«Estamos en una posición maravillosa, comparado a como estábamos hace cinco meses. Pero esto no significa que se haya curado», aclaró Veys. «La única forma de saber si se trata de una cura es esperar uno o dos años. Pero haber llegado hasta este punto es un paso muy, muy grande».
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El especialista agrega que el caso es «casi como un milagro».
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La historia de Layla fue presentada en la Sociedad Americana de Hematología, pero este es solo un caso que no ha sido sometido a pruebas clínicas.
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Sin embargo, expertos coinciden en que el ritmo del progreso en la tecnología de edición de genes es fenomenal.
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«Esta es la primera vez que células humanas, modificadas de esta forma, han sido administradas a un paciente, y este es un gran paso para nosotros», señaló el profesor Waseem Qasim del Great Ormond Street.
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«La tecnología avanza muy rápido, de repente la habilidad de dirigirse a regiones muy específicas del genoma se ha hecho mucho más eficiente y creemos que esta tecnología estará en la siguiente fase de tratamientos», agregó.
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Only five months ago Layla Richards, only 1 year, suffered from a type of incurable aggressive leukemia.
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United Kingdom doctors had nothing more to offer, and as a last resort tried to a gene therapy pioneer, whose results have been described as «almost miraculous».
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Specialists used «immune cells designed» to fight the cancer of Layla.
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It is too soon to tell if it is cured, but the progress that has been already meant – for specialists – a breakthrough in the fight against cancer.
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Layla was diagnosed with the disease three months of having been born in London.
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As it is often the case in such small babies, chemotherapy and bone marrow transplant not could cure it.
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Having no more options, the day before the first birthday of the small, specialists told parents that all that was left now was palliative care.
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But the father of Layla, Ashleigh, refused to throw in the towel.
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«I didn’t want to go down that road, preferred to treat something new, and I took a risk,» he said to the BBC.
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«And so is she today, laughing and standing.» Before the treatment was so weak… was horrible. I’m just grateful for this opportunity».
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Microscopic scissors
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To get to this point, medical personnel, in conjunction with the company’s biotechnology Cellectics, rushed to get all the permits necessary to prove a highly experimental therapy that only has been done in mice.
Laboratory
Image caption
The treatment consisted of changing the genes of the immune cells
The treatment, which consists of designing immune cells, is the result of the advances that have been made in edition of genes.
Previous therapies had tried to add new genes to correct a defect, while this consisted of editing the genes that were already there.
Therefore in the immune cells of the donor were microscopic scissors, known as Talen.
These cells were designed to make them invisible to strong drugs supplied to patients and to only find and kill the leukemia cells.
Designed cells were injected into Layla. It also needed a second marrow transplant to restore his immune system.
Now, just months after they gave her family the devastating news that the cancer was incurable, Layla not only is alive, but that there is no trace of leukemia in his body.
«Like a miracle»
Doctor Paul Veys, London’s Great Ormond Street Hospital, believes the transformation of Layla as one of the most extraordinary things he has seen in 20 years.
Parents of Layla Layla
Image caption
Experts warn that you necessary to wait a few years and do more studies before we talk about cure.
«We are in a wonderful position, compared to as we were five months ago.» But this does not mean that it has healed,»said Veys. «The only way to know if it’s a cure is wait one or two years. «But having come this far is a step very, very big».
The specialist added that the case is «almost like a miracle».
The story of Layla was presented at the American Society of Hematology, but this is only one case that has not been subjected to clinical trials.
However, experts agree that the pace of progress in the editing of gene technology is phenomenal.
«This is the first time that human cells, modified in this way, have been administered to a patient, and this is a big step for us,» said Professor Waseem Qasim the Great Ormond Street.
«Technology moves very fast, suddenly the ability to refer to very specific regions of the genome has become much more efficient and we believe that this technology will be in the next phase of treatment,» he added.